De aprobarse este desarrollo, convertirá a la Argentina en el segundo país después de Japón en diseñar y producir una droga biosimilar -con base biológica y de un costo menor- para esta patología genética que genera trastornos cutáneos, neurológicos, renales y cardiovasculares.
Nacionales15/03/2023 REDACCIÓN LMEUn tratamiento desarrollado por un laboratorio argentino para la enfermedad de Fabry, que es poco frecuente, se encuentra en estudio de fase 3 -última de los ensayos clínicos- y de aprobarse convertirá a Argentina en el segundo país después de Japón en diseñar y producir una droga biosimilar -con base biológica y de un costo menor- para esta patología.
"La enfermedad de Fabry es una patología genética que está dentro de las poco frecuentes. A nivel mundial desde 2001 hay dos terapias de los laboratorios multinacionales de innovación; hace poco salió una droga oral que es para algunos pacientes dependiendo del gen mutado, y como biosimilar nosotros seríamos el segundo, hay sólo uno aprobado en Japón", detalló Mario Koch, director comercial de Latam Sur de la compañía biotecnológica Biosidus, desarrolladora del tratamiento.
El ensayo clínico de fase 3 se está realizando en centros de salud de la ciudad de Buenos Aires, Quilmes, Pergamino y Córdoba y tiene como objetivo demostrar la eficacia y seguridad del producto biosimilar en 20 pacientes con Enfermedad de Fabry previamente estabilizados con el producto innovador.}
En la actualidad ya se está administrando en dos pacientes y hay 10 más reclutados, a quienes hay que hacerles los estudios para verificar que cumplan los requisitos para ingresar al protocolo de investigación aprobado por la Administración Nacional de Medicamentos, Alimentos y Tecnología Médica (Anmat).
La enfermedad de Fabry tiene origen genético y afecta la capacidad del lisoma (que es una parte de las células que permite descomponer elementos que es necesario destruir), se caracteriza por manifestaciones cutáneas específicas (vasos dilatados que se ven como manchas rojas), neurológicas (dolor), renales (como insuficiencia renal crónica), cardiovasculares (miocardiopatía, arritmia), y cerebrovasculares (ataques isquémicos transitorios, accidentes cerebrovasculares).
El tratamiento desarrollado es agalsidasa beta, que consisten en sustitución enzimática para reponer la proteína alfa-galactosidasa A deficitaria y prevenir, así, el depósito intracelular de la globotriaosilceramida (una enzima que degrada grasas) en los lisosomas, y otros compartimentos celulares.
Su desarrollo se obtiene mediante tecnología de ADN recombinante, un proyecto que se inició hace unos diez años e involucra una inversión total de 20 millones de dólares.
Fuentes: https://www.telam.com.ar/notas/202303/622580-realizan-estudio-tratamiento-argentino-enfermedad-fabry.html
Este jueves 17 a las 16 hs, desde el Congreso a Plaza de Mayo, el personal del hospital y aliados nacionales se movilizaron por salarios dignos y contra el vaciamiento.
En medio de críticas por despidos y corrupción, el Ejecutivo desafía un revés judicial para avanzar con su plan de ajuste.
El presidente Javier Milei mantuvo un encuentro de casi dos horas con los representantes de la Mesa de Enlace en el predio de la Sociedad Rural Argentina, en un contexto marcado por los reclamos del sector agropecuario por la presión impositiva y el reciente aumento de las retenciones.
La Justicia Federal de La Plata emitió un dictamen que marca un precedente significativo en la responsabilidad institucional del presidente Javier Milei por el uso de su cuenta oficial en la red social X.
Mientras la inflación oficial marca un 1,6% en junio, los alquileres trepan hasta un 8,6% en algunas regiones, dejando a miles al borde del colapso económico.
La Cámara Federal porteña ratificó la acusación contra el agente Cristian Rivaldi por abuso de autoridad y lesiones leves. El hecho, registrado en video, expuso una estrategia del Ministerio de Seguridad para encubrir la violencia policial con versiones falsas replicadas por medios afines.
El Instituto Nacional de Estadística y Censos (INDEC) anunció que la inflación de junio 2025 fue del 1,6% mensual, acumulando un 15,1% en el primer semestre y un 39,4% interanual.
Un grupo de relatores especiales de Naciones Unidas ha emitido una denuncia formal expresando su “seria preocupación” por el grave deterioro de las libertades fundamentales y del espacio cívico en Argentina desde diciembre de 2023.
La disolución de la Dirección Nacional de Vialidad no sólo es un golpe directo a la infraestructura pública del país. Es, ante todo, una muestra contundente de cómo se construye la agenda informativa y política desde una mirada empresarial, en detrimento de los trabajadores.
El 14 de julio de 2025 marcó un día histórico para la provincia de Santa Fe, Argentina, con el inicio de la Convención Reformadora de la Constitución provincial en la sede de la Legislatura, en la capital santafesina. Este proceso, que busca actualizar la Carta Magna vigente desde 1962, representa un momento crucial para modernizar el marco institucional de la provincia y adaptarlo a los desafíos del presente y del futuro.
La empresa Lácteos Verónica, una de las firmas lácteas más tradicionales de Santa Fe, enfrenta un nuevo capítulo en su prolongada crisis financiera y laboral, que pone en riesgo a 700 trabajadores en sus plantas de Clason, Lehmann y Suardi.
Un estudio nacional revela que solo uno de cada ocho trabajadores utiliza la IA de modo regular, y casi la mitad considera que su empresa está retrasada en su implementación.
Más de 60 trabajadores del Instituto de Tierras Fiscales de la provincia del Chaco fueron despedidos en los últimos días en el marco de un proceso de desmantelamiento institucional que ha generado profunda preocupación en organizaciones sociales, comunidades rurales y sectores vinculados a la producción agropecuaria.