Ya está en fase 3 el estudio de un tratamiento argentino para la enfermedad de Fabry

De aprobarse este desarrollo, convertirá a la Argentina en el segundo país después de Japón en diseñar y producir una droga biosimilar -con base biológica y de un costo menor- para esta patología genética que genera trastornos cutáneos, neurológicos, renales y cardiovasculares.

Nacionales 15/03/2023 REDACCIÓN LME

Un tratamiento desarrollado por un laboratorio argentino para la enfermedad de Fabry, que es poco frecuente, se encuentra en estudio de fase 3 -última de los ensayos clínicos- y de aprobarse convertirá a Argentina en el segundo país después de Japón en diseñar y producir una droga biosimilar -con base biológica y de un costo menor- para esta patología.

Enfermedad de Fabry 1

"La enfermedad de Fabry es una patología genética que está dentro de las poco frecuentes. A nivel mundial desde 2001 hay dos terapias de los laboratorios multinacionales de innovación; hace poco salió una droga oral que es para algunos pacientes dependiendo del gen mutado, y como biosimilar nosotros seríamos el segundo, hay sólo uno aprobado en Japón", detalló Mario Koch, director comercial de Latam Sur de la compañía biotecnológica Biosidus, desarrolladora del tratamiento.

El ensayo clínico de fase 3 se está realizando en centros de salud de la ciudad de Buenos Aires, Quilmes, Pergamino y Córdoba y tiene como objetivo demostrar la eficacia y seguridad del producto biosimilar en 20 pacientes con Enfermedad de Fabry previamente estabilizados con el producto innovador.}

En la actualidad ya se está administrando en dos pacientes y hay 10 más reclutados, a quienes hay que hacerles los estudios para verificar que cumplan los requisitos para ingresar al protocolo de investigación aprobado por la Administración Nacional de Medicamentos, Alimentos y Tecnología Médica (Anmat). 

La enfermedad de Fabry tiene origen genético y afecta la capacidad del lisoma (que es una parte de las células que permite descomponer elementos que es necesario destruir), se caracteriza por manifestaciones cutáneas específicas (vasos dilatados que se ven como manchas rojas), neurológicas (dolor), renales (como insuficiencia renal crónica), cardiovasculares (miocardiopatía, arritmia), y cerebrovasculares (ataques isquémicos transitorios, accidentes cerebrovasculares). 

El tratamiento desarrollado es agalsidasa beta, que consisten en sustitución enzimática para reponer la proteína alfa-galactosidasa A deficitaria y prevenir, así, el depósito intracelular de la globotriaosilceramida (una enzima que degrada grasas) en los lisosomas, y otros compartimentos celulares. 

Su desarrollo se obtiene mediante tecnología de ADN recombinante, un proyecto que se inició hace unos diez años e involucra una inversión total de 20 millones de dólares.

Fuentes:   https://www.telam.com.ar/notas/202303/622580-realizan-estudio-tratamiento-argentino-enfermedad-fabry.html

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